Nuevo tratamiento para la hemofilia, aprobado por la FDA, costará $3,500 millones de dólares

Este martes, La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) ha dado su visto bueno respecto al uso de un nuevo medicamento denominado Hemgenix, el cual se aplicará a pacientes con hemofilia.

Sin embargo, aunque pareciera ser una buena noticia para quienes padecen esta enfermedad es que el fabricante del fármaco Hemgenix, un laboratorio llamado CSL Behring, ha fijado un precio altísimo de $3,500 millones de dólares por tratamiento, lo cual lo convierte en automático como la medicina más cara del mundo.

Según los reportes de la FDA, Hemgenix es una terapia génica para tratar a adultos con hemofilia B, un trastorno hemorrágico genético en el que los pacientes no producen una proteína necesaria para crear coágulos sanguíneos. Se estima que alrededor de una persona por cada 40,000 padecen la enfermedad, en su mayoría varones.

Generalmente, a los pacientes con hemofilia se les aplica un tratamiento que consiste en hacerles transfusiones para así mantener en buen nivel el factor de coagulación. Sin embargo, este nuevo fármaco consiste en hacer una infusión IV única.

“La terapia génica para la hemofilia ha estado en el horizonte durante más de dos décadas. A pesar de los avances en el tratamiento de la hemofilia, la prevención y el tratamiento de los episodios hemorrágicos pueden tener un impacto negativo en la calidad de vida de las personas”, dijo en un comunicado el doctor Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA.

“La aprobación de hoy brinda una nueva opción de tratamiento para pacientes con hemofilia B y representa un avance importante en el desarrollo de terapias innovadoras para quienes experimentan la enfermedad asociada con esta forma de hemofilia”, agregó.

Sobre el precio puesto al Hemgenix, El Instituto de Revisión Clínica y Económica (ICER,por sus siglas en inglés), una organización de investigación independiente sin fines de lucro que analiza el valor de los medicamentos recetados y otros productos médicos, ha confirmado que en efecto, este es ya el medicamento más caro del mundo.

En un análisis reciente sobre la rentabilidad del fármaco, que sopesó los beneficios para la salud frente a los costos de compensación, ICER sugirió que un precio justo para el fármaco sería entre $2,930 millones y $2,960 millones.

Antes de Hemgenix, la medicina de más alto costo era Zolgensma, el cual fue aprobado en 2019 por la FDA para tratar la atrofia muscular espinal y cuyo costo es de $2,100 millones por tratamiento.

La FDA aprobó Hemgenix en base a la seguridad y eficacia evaluadas en dos estudios de aproximadamente 60 hombres adultos.

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