FDA aprueba Rasonque, el nuevo fármaco contra el cáncer de páncreas que casi duplica la supervivencia

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó este miércoles Rasonque, un nuevo medicamento dirigido contra el cáncer de páncreas metastásico que, en un ensayo clínico, casi duplicó la supervivencia de los pacientes frente a la quimioterapia estándar. El fármaco, desarrollado por Revolution Medicines, llega como una alternativa de precisión para una enfermedad que durante décadas ha ofrecido pocas opciones eficaces.

La decisión regulatoria autoriza Rasonque, cuyo nombre genérico es daraxonrasib, para adultos con adenocarcinoma ductal pancreático metastásico que ya recibieron al menos un tratamiento sistémico o que no son candidatos a una terapia sistémica combinada. La FDA destacó que se trata de la primera terapia dirigida de su clase aprobada para esta forma avanzada de cáncer.

Una pastilla diaria que apunta al RAS

Rasonque se administra por vía oral una vez al día y está diseñado para bloquear múltiples formas de la proteína RAS, una pieza central de las señales que permiten a las células cancerosas crecer y multiplicarse. Las alteraciones de esta vía aparecen en la mayoría de los tumores de adenocarcinoma pancreático, por lo que durante años los investigadores han buscado una manera de atacar este mecanismo sin afectar de la misma forma a los tejidos sanos.

El avance adquiere especial relevancia porque el cáncer de páncreas suele detectarse cuando ya se ha extendido a otros órganos. La Sociedad Americana del Cáncer estima que la supervivencia relativa a 5 años para esta enfermedad ronda apenas el 13%, una de las cifras más bajas entre los principales tipos de cáncer.

El ensayo que cambió el panorama

La aprobación de la FDA se apoyó en los resultados del ensayo de fase 3 RASolute 302, que reunió a unos 500 adultos con adenocarcinoma pancreático metastásico previamente tratado. En la población total del estudio, los pacientes que recibieron daraxonrasib alcanzaron una supervivencia global mediana de 13.2 meses, frente a 6.7 meses entre quienes recibieron quimioterapia elegida por los investigadores.

La diferencia fue especialmente significativa por tratarse de pacientes cuya enfermedad ya había progresado después de tratamientos anteriores. Los resultados mostraron además una reducción del riesgo de muerte, un dato que ayudó a convertir al medicamento en uno de los desarrollos más relevantes de la oncología pancreática de los últimos años.

La FDA señaló que la aprobación se produjo 6.5 meses antes de la fecha límite prevista para la revisión. El medicamento fue evaluado dentro del programa piloto de Vales de Prioridad Nacional del Comisionado, creado para acelerar el análisis de terapias que responden a prioridades sanitarias de Estados Unidos y necesidades médicas no satisfechas.

Acceso anticipado antes de la aprobación

En mayo, la FDA permitió a Revolution Medicines iniciar un protocolo de acceso ampliado para pacientes con cáncer de páncreas metastásico previamente tratado. Ese mecanismo permite utilizar medicamentos todavía en investigación en determinadas personas con enfermedades graves cuando las alternativas disponibles son insuficientes y se cumplen los requisitos regulatorios.

La autorización definitiva convierte ahora esa posibilidad excepcional en una opción terapéutica aprobada para los pacientes que cumplen la indicación. La compañía había señalado que el acceso anticipado respondía a la elevada necesidad médica de este grupo.

Efectos secundarios y lo que sigue

Como ocurre con otros tratamientos oncológicos, Rasonque no está exento de efectos adversos. Entre los más frecuentes identificados por la FDA figuran sarpullido, diarrea, inflamación de las mucosas de la boca, náuseas, cansancio, vómitos, dolor abdominal, hinchazón, disminución del apetito y sangrado.

El nuevo medicamento no representa una cura para el cáncer de páncreas, pero sí abre una vía distinta al tratamiento convencional para pacientes con una enfermedad especialmente agresiva. Revolution Medicines también estudia daraxonrasib en otras etapas del cáncer y en tumores distintos, mientras continúa el desarrollo de terapias dirigidas contra alteraciones específicas de RAS.

La noticia llega además en un momento de intensa investigación sobre las proteínas RAS, consideradas durante décadas un blanco difícil de atacar. El éxito de daraxonrasib podría tener consecuencias más allá del páncreas si los estudios en curso confirman su utilidad frente a otros tumores impulsados por estas alteraciones. Para los especialistas, el valor de Rasonque también está en que demuestra que intervenir sobre una señal molecular clave puede modificar el curso de una enfermedad históricamente resistente.

Por ahora, el desafío será convertir el resultado del ensayo en una mejora tangible para los pacientes en la práctica clínica. La aprobación de Rasonque no elimina la gravedad del cáncer pancreático, pero marca un cambio importante: por primera vez, una terapia dirigida contra uno de sus principales motores moleculares cuenta con el aval de la FDA.

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