Hombre encuentra tratamiento para enfermedad incurable gracias a la inteligencia artificial
La IA ya está salvando vidas al redescubrir fármacos olvidados para tratar enfermedades raras sin cura ni inversión farmacéutica

Muchos tratamientos médicos alternativos se están encontrando mediante la IA. Crédito: Shutterstock
Hace poco más de un año, a Joseph Coates le dijeron que solo le quedaba una decisión por tomar: ¿quería morir en casa o en el hospital?
Con apenas 37 años y viviendo en Renton, Washington, Coates estaba inconsciente la mayor parte del tiempo. Llevaba meses luchando contra el síndrome POEMS, un trastorno sanguíneo rarísimo que había paralizado sus extremidades, dañado su corazón y afectado gravemente sus riñones.
Los médicos le extraían litros de líquido de su abdomen cada pocos días, y su salud era demasiado frágil para intentar un trasplante de células madre, uno de los únicos tratamientos posibles.
“Me rendí”, confesó. “Solo pensé que el final era inevitable”.
Pero su pareja, Tara Theobald, no estaba lista para despedirse. En un último intento, escribió un correo electrónico a David Fajgenbaum, un médico de Philadelphia, a quien conocieron un año antes en una conferencia sobre enfermedades raras.
La respuesta llegó al día siguiente. Fajgenbaum les propuso un régimen poco convencional: una combinación experimental de quimioterapia, inmunoterapia y esteroides. Nadie había probado ese enfoque antes para el síndrome POEMS.
Una semana más tarde, Coates empezó a responder. 4 meses después, recibió el trasplante que necesitaba. Hoy está en remisión.
Lo más sorprendente: ese tratamiento no fue ideado por un ser humano, sino por un modelo de inteligencia artificial.

IA al servicio de los olvidados por la industria farmacéutica
La historia de Coates no es un caso aislado. En laboratorios de todo el mundo, investigadores están utilizando inteligencia artificial para redescubrir tratamientos ocultos en medicamentos existentes. Este proceso, conocido como reutilización de medicamentos, no es nuevo, pero la IA lo está revolucionando.
Gracias al aprendizaje automático, ahora es posible analizar miles de fármacos y cruzarlos con miles de enfermedades raras en busca de coincidencias prometedoras. Y los primeros resultados son esperanzadores.
“El 90% de las enfermedades raras no tiene tratamiento aprobado”, explicó Marinka Zitnik, investigadora en Harvard. “La reutilización con IA es una vía alternativa con un enorme potencial”.
La lógica es simple: ya existen miles de medicamentos aprobados por la FDA, con perfiles de seguridad conocidos. Encontrarles nuevos usos es mucho más rápido y barato que desarrollar fármacos desde cero.
De paciente terminal a investigador pionero
David Fajgenbaum no es solo médico: también fue paciente terminal. A los 25 años, cuando estudiaba medicina, le diagnosticaron una forma rara de la enfermedad de Castleman. Su sistema inmune colapsó, y los tratamientos existentes no surtían efecto.
Entre hospitalizaciones, empezó a estudiar su propia sangre y a bucear en la literatura médica. Así encontró el sirólimus, un inmunosupresor usado en trasplantes de riñón. Funcionó. Ha estado en remisión por más de una década.
Ese éxito personal lo inspiró a crear Every Cure, una organización sin ánimo de lucro con sede en la Universidad de Pensilvania que emplea inteligencia artificial para identificar tratamientos reutilizables. En 2022, su equipo lanzó una plataforma capaz de comparar 4,000 medicamentos contra 18,500 enfermedades.
La estrategia de Cure parte de una idea simple, pero poderosa: hay pistas ocultas en la literatura médica. Estudios clínicos pasados, efectos secundarios, informes de casos… todo puede contener claves para nuevos usos de fármacos ya conocidos.
“Si esa información ya está publicada, alguien debería estar analizándola todo el tiempo”, dijo Fajgenbaum.
Hoy, su plataforma analiza datos y asigna puntuaciones a los medicamentos según su potencial de eficacia contra diferentes enfermedades. Luego, investigadores humanos validan los resultados en el laboratorio o buscan médicos que puedan probar las terapias con pacientes reales.
Este enfoque ya ha producido casos de éxito más allá del de Coates. En otro caso, un medicamento experimental contra el cáncer funcionó en un paciente con enfermedad de Castleman. En Alabama, un modelo de IA descubrió que inhalar alcohol isopropílico podía aliviar vómitos crónicos en un joven de 19 años.
Medicamentos que hacen más de una cosa
Muchos fármacos tienen múltiples efectos, aunque no todos se conocen desde el inicio. El Viagra, por ejemplo, nació como tratamiento para afecciones cardíacas. El minoxidil, desarrollado para la presión arterial, terminó siendo un producto contra la caída del cabello.
“Si analizas suficientes medicamentos, encuentras efectos secundarios útiles que pueden convertirse en nuevos tratamientos”, señaló Matt Might, experto en medicina personalizada.
La IA permite realizar esa búsqueda a gran escala, sin depender exclusivamente del azar o la observación clínica tradicional.
El modelo actual de la industria farmacéutica no incentiva la reutilización. Cuando las patentes expiran y un medicamento se vuelve genérico, su valor comercial cae. Por eso, muchas compañías prefieren invertir en nuevos compuestos con potencial de exclusividad.
“No se gana dinero encontrando nuevos usos para medicamentos viejos y baratos”, resumió Fajgenbaum.
Pero Every Cure no depende de ese modelo. En 2023, recibió más de $100 millones de dólares en financiación del Audacious Project de TED y de la Agencia de Proyectos de Investigación Avanzada para la Salud (ARPA-H), una rama del Departamento de Salud de EE.UU.
El objetivo: expandir la plataforma de IA, lanzar ensayos clínicos y multiplicar los casos de éxito.
Para millones de personas con enfermedades raras, la reutilización de medicamentos impulsada por IA ofrece algo más que ciencia: ofrece esperanza.
“Este es un ejemplo de IA que no tenemos que temer”, afirmó Grant Mitchell, cofundador de Every Cure. “Es una aplicación que puede ayudar a muchísima gente”.
Y para pacientes como Joseph Coates, ya lo está haciendo.
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